1型糖尿病是自身免疫性疾病,细胞免疫攻击胰岛β细胞,导致其不能分泌胰岛素。之前的研究显示,对新诊断的1型糖尿病患者使用适量免疫抑制剂可以阻止胰岛细胞进一步受损,从而减少外源胰岛素用量。巴西圣保罗大学的Voltarelli等研究发现,自体非清髓性造血干细胞移植联合大剂量免疫抑制剂,可以在毒性可接受的范围内治疗新诊断的1型糖尿病患者。接受治疗后,绝大多数患者胰岛β细胞功能增强,不依赖胰岛素的时间也延长。(JAMA 2007,297:1568)

该研究纳入了2003年11月至2006年7月间巴西当地年龄在14~31岁、在过去6个月之内被诊断为1型糖尿病的15例患者,排除了酮症酸中毒者。这些患者在经过免疫抑制治疗后接受了自体非清髓性造血干细胞移植。研究随访了7~36个月(平均18.8个月)。

结果表明,在随访期间,有14例患者脱离了外源胰岛素。脱离外源胰岛素的时间,有1例患者达到35个月,有4例患者达到21个月,有7例患者至少达到6个月,另外2例患者在接受移植后的反应时间较长,不注射胰岛素的时间分别为1个月和5个月。在这14例患者中,有13例的血清糖化血红蛋白(HbA1c)水平维持在低于7%的状态。不良反应包括双侧肺炎1例和内分泌失调2例。

研究人员提醒,目前还不清楚该疗法的疗效能持续多久,也不清楚其安全性如何。

美国迈阿密米勒大学医学院糖尿病研究所Skyler医师在述评中指出了上述研究中的一些缺陷,例如缺乏随机对照组、随访时间不足以观察长期疗效等。但他也肯定了该成果在糖尿病细胞疗法中的意义——该类方法中第一个能够阻止1型糖尿病进展的方法。他认为,在此基础上,未来的研究将能让治愈1型糖尿病的梦想成真。

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